Vertex Pharmaceuticals prevede di presentare entro il 2026 le domande di autorizzazione globale per zimislecel, la terapia cellulare contro il diabete di tipo 1 che nello studio di fase iniziale ha reso indipendenti dall’insulina dieci pazienti su dodici trattati con la dose piena. Il traguardo, se confermato dagli enti regolatori, avvicinerebbe la prima cura basata su cellule ottenute da staminali.
La notizia riguarda una malattia in cui il sistema immunitario distrugge le cellule beta del pancreas, quelle che producono insulina. Sostituirle con cellule funzionanti è un obiettivo inseguito da decenni dalla ricerca.
Come funziona zimislecel
Zimislecel, in passato noto come VX-880, è composto da isole pancreatiche complete, differenziate in laboratorio a partire da cellule staminali e progettate per rilasciare insulina in risposta alla glicemia. Le cellule vengono infuse per via endovenosa nella vena porta e attecchiscono nel fegato, non nel pancreas.
Il trattamento richiede una immunosoppressione cronica per evitare il rigetto, un limite che ne circoscrive per ora l’uso ai casi più gravi, in particolare a chi soffre di gravi ipoglicemie non avvertite.
I risultati riferiti da Vertex
- Dieci pazienti su dodici hanno sospeso completamente l’insulina.
- Tutti i dodici trattati con la dose piena hanno evitato ipoglicemie gravi.
- Oltre il 70% del tempo trascorso nell’intervallo glicemico target.
Perché è una candidata forte
Il programma ha ricevuto le designazioni che accelerano l’iter regolatorio, ovvero RMAT e Fast Track dalla FDA statunitense, PRIME dall’Agenzia europea dei medicinali (EMA) e Innovation Passport dall’autorità britannica MHRA. Sono strumenti che, secondo l’azienda, dovrebbero abbreviare i tempi di valutazione.
Vertex ha dichiarato di voler completare l’arruolamento e depositare le richieste già nel corso dell’anno. Restano condizionali, però, sia l’esito della revisione sia l’ampiezza della platea di pazienti che potrebbe accedervi.
I limiti da superare
La necessità di farmaci antirigetto resta l’ostacolo principale. Per questo la ricerca lavora in parallelo su cellule «ipoimmuni», ingegnerizzate per sfuggire alla sorveglianza del sistema immunitario senza immunosoppressione. Diversi gruppi, anche in Italia, stanno testando questa strada sui primi pazienti.
Se zimislecel arrivasse davvero all’autorizzazione, sarebbe un precedente per un’intera categoria di terapie cellulari. La conferma, o la smentita, dipenderà dai dossier che le agenzie esamineranno nei prossimi mesi.
