Un primo studio sull’uomo di terapia cellulare per il diabete di tipo 1 è stato presentato il 10 luglio al congresso annuale dell’International Society for Stem Cell Research (ISSCR) 2026: cellule produttrici di insulina ingegnerizzate per sopravvivere senza immunosoppressione cronica.
Il lavoro, condotto da ricercatori del Cedars-Sinai Medical Center di Los Angeles in collaborazione con l’Università di Uppsala (Svezia), affronta uno degli ostacoli storici della sostituzione cellulare nel diabete di tipo 1: il rigetto immunitario, che finora ha imposto ai pazienti trapiantati farmaci antirigetto a vita. L’obiettivo dichiarato è verificare se cellule allogeniche, cioè provenienti da un donatore, possano attecchire e funzionare senza spegnere il sistema immunitario del ricevente.
Il razionale dello studio
Il diabete di tipo 1 nasce dalla distruzione autoimmune delle cellule beta pancreatiche, responsabili della produzione di insulina. La terapia standard resta la somministrazione di insulina esogena, che compensa la carenza ma non ricostituisce il tessuto perduto. La ricerca presentata parte proprio da questa distinzione.
«Il diabete di tipo 1 è ancora trattato principalmente sostituendo l’insulina, non sostituendo le cellule produttrici di insulina che sono andate perse», ha dichiarato Sonja Schrepfer, ricercatrice a capo del progetto. La strategia proposta punta invece a reintrodurre cellule capaci di secernere insulina in risposta alla glicemia, come farebbero le beta-cellule sane.
L’ingegnerizzazione «ipoimmune»
Il nodo tecnico è rendere le cellule trapiantate «invisibili» al sistema immunitario. Gli approcci di sostituzione con isole pancreatiche o con cellule derivate da staminali hanno mostrato di poter ripristinare il controllo glicemico, ma richiedono terapie immunosoppressive continue, con i rischi infettivi e oncologici che ne derivano.
Secondo quanto riferito dai ricercatori, le cellule impiegate nello studio sono state modificate con un’ingegnerizzazione definita «ipoimmune», pensata per consentire alle cellule allogeniche produttrici di insulina di sopravvivere e funzionare senza immunosoppressione cronica. Si tratta di un principio applicabile, in prospettiva, a un’ampia platea di pazienti, poiché svincolerebbe il trapianto dalla compatibilità con un singolo donatore.
Un primo passo sull’uomo
Lo studio è stato descritto come un primo studio sull’uomo (first-in-human), la fase più precoce della sperimentazione clinica, in cui l’attenzione è rivolta soprattutto alla sicurezza e alla capacità delle cellule di persistere e restare funzionali. Il numero di partecipanti e i risultati clinici dettagliati non sono stati resi noti nella comunicazione del congresso, che ha carattere preliminare e non corrisponde a una pubblicazione peer-reviewed.
Trattandosi di dati di fase iniziale, gli esiti andrebbero interpretati con cautela: la persistenza e la funzione delle cellule a lungo termine, così come l’effettiva assenza di rigetto senza farmaci, restano ipotesi da confermare su casistiche più ampie e con follow-up prolungato.
La prospettiva indicata dagli autori
Il messaggio dei ricercatori guarda oltre la singola sperimentazione. «Questi risultati potrebbero sostenere un futuro in cui la terapia di sostituzione cellulare per il diabete di tipo 1 diventi più ampiamente applicabile e non richieda più l’immunosoppressione per tutta la vita», hanno spiegato gli autori dello studio presentato all’ISSCR 2026.
La direzione di ricerca si inserisce in un campo in rapido movimento, che negli ultimi anni ha visto avanzare terapie basate su isole e su cellule derivate da staminali. L’elemento distintivo del lavoro di Cedars-Sinai e Uppsala è il tentativo di combinare due obiettivi finora difficili da conciliare: fornire cellule produttrici di insulina pronte all’uso, indipendenti dal singolo donatore, e insieme eliminare la necessità dei farmaci antirigetto. Se validata, questa combinazione potrebbe ampliare l’accesso a un approccio finora limitato a un numero ristretto di pazienti selezionati.
