Prende il via il primo studio clinico su cellule produttrici di insulina ingegnerizzate per sfuggire al sistema immunitario, un approccio pensato per curare il diabete di tipo 1 senza immunosoppressione permanente. La ricerca è stata presentata l’11 luglio al congresso annuale della International Society for Stem Cell Research (ISSCR), come riporta l’agenzia AGI.
L’obiettivo è aggirare l’ostacolo che da anni frena le terapie cellulari sostitutive nel diabete di tipo 1, malattia autoimmune in cui il sistema immunitario distrugge le cellule beta del pancreas. Trapiantare nuove cellule funziona, ma finora ha imposto ai pazienti farmaci antirigetto a vita, con effetti collaterali pesanti.
Cellule modificate per restare invisibili
Il progetto guidato da Sonja Schrepfer, ricercatrice al Cedars-Sinai Medical Center di Los Angeles e docente ospite all’Università di Uppsala, punta su cellule rese ipoimmuni attraverso modifiche genetiche. In pratica le cellule vengono riprogrammate per non essere riconosciute e attaccate dai linfociti del ricevente.
Lo studio, spiegano i ricercatori all’ISSCR, verifica se questa ingegnerizzazione permetta alle cellule allogeniche trapiantate di «persistere senza immunosoppressione», continuando a rilasciare insulina in risposta alla glicemia. Si tratta di una prima assoluta per questa classe di terapie applicata al diabete.
Un ostacolo storico
Le terapie con isole pancreatiche e le più recenti cellule derivate da staminali hanno mostrato di poter ripristinare la produzione di insulina. Il nodo è sempre stato il rigetto. La strategia ipoimmune prova a risolverlo a monte, agendo sulle cellule invece che sul sistema immunitario del paziente.
Oltre il diabete
Secondo il gruppo di ricerca, se la piattaforma dimostrasse di funzionare le ricadute andrebbero ben oltre il diabete di tipo 1. Le stesse cellule «invisibili» potrebbero diventare la base per terapie allogeniche standardizzabili, da produrre in serie e trapiantare senza dover abbinare donatore e ricevente e senza antirigetto.
Gli autori restano però prudenti. I dati presentati riguardano l’avvio della sperimentazione, non esiti a lungo termine su sicurezza ed efficacia. La comunità scientifica attende di capire quanto a lungo le cellule modificate sopravvivano davvero nell’organismo e se mantengano la capacità di regolare la glicemia nel tempo.
Il quadro delle terapie in arrivo
Il filone si inserisce in una stagione di ricerca particolarmente attiva sul diabete di tipo 1. Tra gli approcci in valutazione clinica figurano:
- le cellule derivate da staminali che ricostituiscono la produzione endogena di insulina;
- i sistemi di incapsulamento che proteggono le cellule dall’attacco immunitario;
- le immunoterapie che provano a rallentare la distruzione delle cellule beta nelle fasi iniziali.
La via ipoimmune si distingue perché non richiede né capsule né farmaci: la protezione è scritta nel patrimonio genetico delle cellule stesse.
Cosa serve ancora dimostrare
Definire lo studio «un passo importante verso una cura funzionale» resta, per gli stessi ricercatori, un’affermazione da confermare con i fatti. La sperimentazione dovrà misurare la persistenza delle cellule, l’assenza di reazioni immunitarie e, soprattutto, la reale indipendenza dei pazienti dalle iniezioni di insulina.
Le prime risposte concrete sono attese dalle fasi successive dello studio, che seguiranno i partecipanti nei mesi dopo il trapianto per valutare se le cellule ingegnerizzate reggano la prova del sistema immunitario umano.
