La Food and Drug Administration statunitense ha approvato l’insulina inalatoria Afrezza per i bambini dai sei anni in su con diabete, prima insulina rapida ai pasti somministrabile per via inalatoria in età pediatrica. La decisione, arrivata nella tarda primavera, apre un’alternativa alle iniezioni per un gruppo particolarmente esposto al peso della terapia.
L’approvazione riguarda l’insulina umana in polvere per inalazione prodotta da MannKind e finora autorizzata solo per gli adulti. Il diabete pediatrico, in larga parte di tipo 1, richiede più somministrazioni al giorno, e la componente iniettiva incide sulla qualità della vita di bambini e famiglie.
Il peso della terapia in età pediatrica
Nel diabete di tipo 1, che compare spesso nell’infanzia, l’organismo non produce più insulina e la sostituzione va garantita a ogni pasto oltre che con una dose di base. Per un bambino questo significa più punture al giorno, per anni, con l’aiuto dei genitori e del personale scolastico. La ricerca di vie di somministrazione meno invasive risponde proprio a questo carico quotidiano, che incide sull’adesione alla cura e sul vissuto della malattia. L’insulina inalatoria non è una novità assoluta nel diabete adulto, ma la sua estensione ai più piccoli affronta un bisogno rimasto a lungo senza risposte alternative all’ago.
Come agisce l’insulina inalatoria
Afrezza si assume con un inalatore tascabile poco prima o durante il pasto, e agisce rapidamente per coprire l’innalzamento della glicemia legato al cibo. Non sostituisce l’insulina basale, quella a lunga durata che regola i valori nell’arco della giornata, ma interviene sul momento del pasto, quando serve una risposta veloce.
Il vantaggio pratico è la tempistica. «Afrezza consente la somministrazione al momento del pasto, senza bisogno di pianificazione, ed è quindi un’opzione pratica per pasti e spuntini non programmati», ha dichiarato Michael Castagna, amministratore delegato di MannKind. Un aspetto che nei bambini, con appetito e orari variabili, può ridurre la difficoltà di calibrare in anticipo le dosi.
Lo studio che ha sostenuto il via libera
L’autorizzazione si è basata sui risultati dello studio di fase 3 INHALE-1, un trial in aperto della durata di 26 settimane che ha confrontato Afrezza con le iniezioni multiple giornaliere di analoghi rapidi, entrambe in combinazione con l’insulina basale. Nel confronto l’insulina inalatoria ha mostrato un controllo glicemico paragonabile a quello delle iniezioni.
I dati emersi dal confronto
Oltre all’efficacia sovrapponibile, lo studio ha registrato un minore aumento di peso e una soddisfazione più alta verso il trattamento riferita da bambini e genitori. Sono elementi che pesano nella gestione a lungo termine, dove l’aderenza alla terapia dipende anche dall’accettabilità del metodo di somministrazione.
- Approvazione per i pazienti dai sei anni in su;
- controllo glicemico paragonabile alle iniezioni multiple;
- minore aumento di peso rispetto al comparatore;
- maggiore soddisfazione riferita dai pazienti e dalle famiglie.
Cosa resta da chiarire
L’insulina inalatoria non è priva di limiti. La somministrazione per via polmonare richiede attenzione nei soggetti con problemi respiratori, e il dosaggio avviene per quantità fisse anziché con la granularità del microinfusore o della penna. Restano da valutare l’uso nel tempo nella popolazione pediatrica e l’integrazione con i sistemi di monitoraggio continuo del glucosio ormai diffusi.
La decisione riguarda per ora il mercato statunitense. In Europa l’eventuale estensione dell’uso pediatrico dovrebbe passare attraverso l’Agenzia europea per i medicinali, che valuta separatamente le indicazioni. Per i pazienti e i clinici la partita si giocherà sui dati raccolti nell’uso reale, dai quali dipenderà il posto effettivo dell’inalatore accanto alle terapie iniettive già consolidate.
