L’Ospedale di Padova ha avviato Immunostem, il primo studio clinico sperimentale italiano di terapia genica e cellulare per il diabete di tipo 1, un approccio che prova a spegnere l’infiammazione autoimmune all’origine della malattia. Lo studio, di Fase 1 e 2, valuta sicurezza ed efficacia del trattamento su un primo gruppo di pazienti.
Il protocollo è già stato autorizzato dall’AIFA e nasce da una collaborazione scientifica che unisce l’Università degli Studi di Milano, l’Università di Padova e il Boston Children’s Hospital. Per i pazienti con diabete di tipo 1 si tratta della prima sperimentazione clinica di questo genere condotta in Italia.
Un progetto nato tra Milano, Padova e Boston
Immunostem prende le mosse dal lavoro dei due atenei italiani, che hanno dato vita ad Altheia Science, una piccola e media impresa innovativa costituita come spin off delle due università. La società figura come sponsor dello studio, che ha ricevuto il via libera regolatorio prima dell’avvio del reclutamento.
L’Azienda Ospedale-Università di Padova ospita l’unico centro clinico coinvolto. La sinergia tra gli atenei di Padova e Milano è stata definita «un valore aggiunto» dalla Regione Veneto nel commentare la partenza della sperimentazione.
Come funziona la terapia
Il trattamento parte da un prelievo di cellule del paziente, raccolte attraverso una procedura di aferesi. Le cellule vengono poi modificate in laboratorio con tecniche di terapia genica per acquisire una spiccata attività antinfiammatoria e immunoregolatoria, e infine reinfuse.
L’obiettivo dichiarato è riprogrammare la risposta immunitaria in modo da frenare l’attacco che distrugge le cellule beta del pancreas, quelle deputate alla produzione di insulina. Si tratta di un meccanismo diverso dalle terapie che sostituiscono le cellule perdute, perché interviene a monte, sul processo autoimmune.
Le tappe del percorso
- Raccolta delle cellule del paziente mediante aferesi.
- Modifica genetica per potenziarne l’azione immunoregolatoria.
- Reinfusione e monitoraggio della sicurezza e della risposta.
Quindici pazienti, un solo centro
Lo studio prevede il reclutamento di quindici pazienti, tutti seguiti a Padova. Trattandosi di una sperimentazione di Fase 1 e 2, l’attenzione dei ricercatori è rivolta anzitutto alla sicurezza del trattamento e ai primi segnali di efficacia, prima di poter ipotizzare percorsi su numeri più ampi.
I risultati, se confermati nelle fasi successive, potrebbero aprire la strada a un uso più esteso della terapia. La strada resta però lunga, perché tra le fasi iniziali e un’eventuale disponibilità clinica intercorrono di norma diversi anni di verifiche.
La sfida autoimmune del diabete di tipo 1
Il diabete di tipo 1 è una malattia in cui il sistema immunitario aggredisce e distrugge le cellule beta del pancreas, lasciando l’organismo senza la capacità di regolare la glicemia. A differenza del tipo 2, non è legato agli stili di vita e colpisce spesso in età pediatrica, imponendo la somministrazione di insulina per tutta la vita.
La ricerca internazionale sta esplorando su più fronti la possibilità di intervenire sul meccanismo autoimmune, dalle immunoterapie che ritardano l’esordio fino alle terapie cellulari. Il reclutamento dei pazienti per Immunostem segna, sul territorio italiano, l’ingresso di questa linea di ricerca nella fase della sperimentazione clinica.
